東方醫(yī)藥網(wǎng)導(dǎo)讀：在前不久頒發(fā)的國(guó)家科技獎(jiǎng)中，兩項(xiàng)干細(xì)胞研究成果——“哺乳動(dòng)物多能性干細(xì)胞的建立與調(diào)控機(jī)制研究”和“成體干細(xì)胞救治放射損傷新技術(shù)的建立與應(yīng)用”，分別榮獲國(guó)家自然科學(xué)二等獎(jiǎng)和科技進(jìn)步一等獎(jiǎng)。這是我國(guó)的干細(xì)胞基礎(chǔ)研究與臨床應(yīng)用研究首次同膺國(guó)家科技獎(jiǎng)，再次點(diǎn)燃了人們對(duì)干細(xì)胞治療的熱切期盼。
糖尿病、心血管疾病、老年癡呆癥和癌癥等重大疾病難以治愈且發(fā)病率不斷增加，以化學(xué)藥物和手術(shù)治療為支柱的傳統(tǒng)醫(yī)學(xué)日漸“力不從心”，以干細(xì)胞技術(shù)為核心的再生醫(yī)學(xué)已是大勢(shì)所趨，具有超強(qiáng)分化、更新和修復(fù)能力的干細(xì)胞被寄予厚望。
那么，我國(guó)干細(xì)胞研究的整體進(jìn)展如何？利用干細(xì)胞技術(shù)治療疾病的夢(mèng)想離現(xiàn)實(shí)究竟還有多遠(yuǎn)？
基礎(chǔ)研究躍居前列
10年間研究論文增長(zhǎng)17倍，研究人員增長(zhǎng)近16倍，專(zhuān)利排名世界第三
“進(jìn)入新世紀(jì)以來(lái)，我國(guó)干細(xì)胞研究的進(jìn)展的確令人矚目?！北蛔u(yù)為我國(guó)造血干細(xì)胞技術(shù)奠基人的中科院院士吳祖澤告訴記者，國(guó)家的支持力度明顯加大，干細(xì)胞研究成為許多研究機(jī)構(gòu)和高等院校的熱門(mén)領(lǐng)域，無(wú)論是在成體干細(xì)胞還是在誘導(dǎo)多能干細(xì)胞(iPS細(xì)胞)研究方面，均表現(xiàn)不俗。
此次榮獲國(guó)家自然科學(xué)二等獎(jiǎng)的“哺乳動(dòng)物多能性干細(xì)胞的建立與調(diào)控機(jī)制研究”，就是我國(guó)在iPS細(xì)胞領(lǐng)域的標(biāo)志性成果。2006年，日本的山中伸彌研究小組成功研發(fā)出iPS細(xì)胞，突破了胚胎干細(xì)胞在臨床應(yīng)用中面臨的細(xì)胞來(lái)源和倫理障礙，在國(guó)際科學(xué)界引發(fā)極大轟動(dòng)。
但是，各國(guó)科學(xué)家一直無(wú)法證明iPS 細(xì)胞能夠像胚胎干細(xì)胞一樣發(fā)育成完整健康的動(dòng)物，其多能性一直被業(yè)界質(zhì)疑。我國(guó)科學(xué)家周琪、曾凡一、高紹榮等，用漂亮的研究成果終結(jié)了這一爭(zhēng)議：完全用iPS細(xì)胞培育出健康的小鼠及后代，充分證明了iPS細(xì)胞具有與胚胎干細(xì)胞相似的發(fā)育全能性，為iPS理論的完善及其在再生醫(yī)學(xué)中的應(yīng)用做出了突出貢獻(xiàn)。此外，他們還開(kāi)發(fā)出獲得人類(lèi)胚胎干細(xì)胞系的新方法，發(fā)現(xiàn)了能快速判斷干細(xì)胞發(fā)育能力的分子標(biāo)記，受到國(guó)際同行的高度評(píng)價(jià)。
中科院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院的研究進(jìn)展同樣令人振奮：培育出世界首個(gè)iPS豬，破解了利用豬iPS細(xì)胞制作克隆豬的世界難題，為大動(dòng)物人源化器官的培育和器官移植提供了新途徑；利用病人尿液細(xì)胞獲得可移植的神經(jīng)干細(xì)胞，為老年癡呆癥等疾病的干細(xì)胞治療迎來(lái)曙光。
“從2004年至2013年，我國(guó)干細(xì)胞研究論文從234篇增加到3779篇，增長(zhǎng)近17倍；發(fā)表文章的科研工作者從733名到12325名，增長(zhǎng)近16倍?！睋?jù)中科院院士、同濟(jì)大學(xué)校長(zhǎng)裴鋼介紹，論文質(zhì)量也有顯著提升，2013年科學(xué)引文索引(SCI)收錄刊物發(fā)表文章5939篇，其中在國(guó)際頂尖雜志《自然》《科學(xué)》《細(xì)胞》發(fā)表文章25篇，影響因子大于10的文章有137篇。同時(shí)，我國(guó)科學(xué)家申請(qǐng)干細(xì)胞專(zhuān)利1679項(xiàng)，世界排名第三位，其中PCT國(guó)際專(zhuān)利申請(qǐng)58項(xiàng)，排名第六位。
臨床研究值得點(diǎn)贊
間充質(zhì)細(xì)胞藥物研發(fā)國(guó)際領(lǐng)先，造血干細(xì)胞移植手術(shù)完成2800余例
研發(fā)出干細(xì)胞藥物(制品)、形成規(guī)范的臨床救治方案，把干細(xì)胞研究成果應(yīng)用于重大疾病治療，是科學(xué)家們的共同夢(mèng)想。在這方面，我國(guó)科學(xué)家也取得了明顯的進(jìn)展。
干細(xì)胞藥物研發(fā)在世界范圍內(nèi)都是一個(gè)新課題，制定相關(guān)標(biāo)準(zhǔn)是第一步。在趙春華研究員牽頭下，中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院組織工程研究中心與中國(guó)藥品生物制品檢定所于2003年制訂出我國(guó)第一個(gè)干細(xì)胞藥物制劑的制備、檢定標(biāo)準(zhǔn)——《間充質(zhì)干細(xì)胞制造及檢定規(guī)程》。2004年12月，趙春華團(tuán)隊(duì)研制的用于治療惡性血液病、心血管疾病等的“骨髓原始間充質(zhì)干細(xì)胞”，拿到了新藥Ⅰ期臨床試驗(yàn)批件，標(biāo)志著我國(guó)成體干細(xì)胞新藥研究在當(dāng)時(shí)處于國(guó)際領(lǐng)先地位。2006年4月，“骨髓原始間充質(zhì)干細(xì)胞”獲得Ⅱ期臨床試驗(yàn)批件，并在北京大學(xué)人民醫(yī)院等多個(gè)國(guó)家臨床藥理基地完成了安全性、有效性臨床試驗(yàn)研究。
此次獲得國(guó)家科技進(jìn)步一等獎(jiǎng)的“成體干細(xì)胞救治放射損傷新技術(shù)的建立與應(yīng)用”項(xiàng)目，在干細(xì)胞臨床治療上取得了多項(xiàng)突破。項(xiàng)目第一完成人、解放軍307醫(yī)院造血干細(xì)胞移植科主任陳虎告訴記者，他們建立了多種來(lái)源的造血干細(xì)胞移植技術(shù)體系，克服了傳統(tǒng)骨髓移植供者來(lái)源單一、依從性低、重建速度慢和并發(fā)癥多等“瓶頸”，成功解決了放射病所致不可逆骨髓衰竭的造血重建問(wèn)題；首次采用造血干細(xì)胞與間充質(zhì)干細(xì)胞聯(lián)合移植治療醫(yī)源性骨髓型放射病，促進(jìn)了造血重建和放射所致多器官損傷的修復(fù)，并降低了移植排斥，開(kāi)創(chuàng)了放射損傷救治的新途徑。據(jù)介紹，他們已累計(jì)開(kāi)展造血干細(xì)胞移植2800余例。
在利用干細(xì)胞開(kāi)展脊髓損傷修復(fù)方面，我國(guó)科學(xué)家也邁出了第一步。中科院遺傳與發(fā)育生物學(xué)研究所戴建武再生醫(yī)學(xué)研究團(tuán)隊(duì)研制的基于膠原蛋白的神經(jīng)再生支架，結(jié)合間充質(zhì)干細(xì)胞植入病人脊髓后，能夠引導(dǎo)脊髓再生。截至今年1月底，已順利開(kāi)展了4例臨床研究手術(shù)，患者術(shù)后情況均比較穩(wěn)定。此前，戴建武團(tuán)隊(duì)利用膠原生物材料結(jié)合自體骨髓干細(xì)胞修復(fù)不孕患者瘢痕化的子宮壁，成功引導(dǎo)子宮內(nèi)膜再生，首批9例不孕受試患者已有3例嬰兒順利出生。
國(guó)外研究如火如荼
去年，科學(xué)家相繼培養(yǎng)出胃、腎臟等組織器官，批準(zhǔn)的干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究超過(guò)4000項(xiàng)
干細(xì)胞研究一直是國(guó)際熱點(diǎn)。據(jù)專(zhuān)家介紹，近年來(lái)發(fā)達(dá)國(guó)家在干細(xì)胞基礎(chǔ)研究與臨床試驗(yàn)上不遺余力，堪稱(chēng)“如火如荼、突飛猛進(jìn)”。
在基礎(chǔ)研究方面，國(guó)外科學(xué)家在利用干細(xì)胞培養(yǎng)人體組織器官方面取得了長(zhǎng)足進(jìn)展。僅2014年就亮點(diǎn)頻現(xiàn)——
英國(guó)劍橋大學(xué)研究人員用皮膚細(xì)胞制造出原始人工精卵，有望為不孕癥治療開(kāi)辟新途徑；
日本研究人員在成年試驗(yàn)鼠中，首次在試管內(nèi)用成體干細(xì)胞培養(yǎng)出立體管狀的腎臟組織；
美國(guó)科學(xué)家用人類(lèi)的胚胎干細(xì)胞iPS細(xì)胞，培養(yǎng)出微小的“類(lèi)胃”器官。這塊芝麻大小的活組織有著和人胃一樣的腺體結(jié)構(gòu)，甚至還能容納腸道菌。
在臨床試驗(yàn)方面，美、日、韓等國(guó)家的科學(xué)家在青少年失明、老年黃斑變性、心肌梗塞等方面開(kāi)展了眾多臨床試驗(yàn)。據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，僅去年一年國(guó)外批準(zhǔn)的干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究就有4000多項(xiàng)，其中采用間充質(zhì)干細(xì)胞的有400多項(xiàng)。
專(zhuān)家指出，作為一項(xiàng)革命性的全新技術(shù)，干細(xì)胞的研究和臨床試驗(yàn)不會(huì)一帆風(fēng)順，但從國(guó)內(nèi)外已取得的進(jìn)展看，用干細(xì)胞解除人類(lèi)重大疾病的大門(mén)已經(jīng)敞開(kāi)，前景可期。
