東方醫(yī)藥網(wǎng)導(dǎo)讀：自 2012 年以來，我一直在挑選每年批準(zhǔn)的最重要新藥。每次總是難以確定，但今年勝出的兩款藥物非常類似，以致我認(rèn)為給其中的任何一款藥物優(yōu)勢(shì)我都認(rèn)為是不公平的。兩款藥物是來自默沙東的 Keytruda 及來自百時(shí)美施貴寶的 Opdivo。

    暫且忘記它們繁瑣的名字。這兩款藥物代表了腫瘤領(lǐng)域的一個(gè)突破，它們能解鎖免疫系統(tǒng)作為一種武器對(duì)腫瘤細(xì)胞進(jìn)行攻擊。這兩款藥物可阻斷白細(xì)胞表面上一種“程序性細(xì)胞死亡受體”。癌細(xì)胞通?？衫眠@些受體來阻止白細(xì)胞殺死它們。

    這兩款藥物可使對(duì)其它治療藥物失敗的黑色素瘤患者的腫瘤縮小 20%-40%。這些患者中 5%-10% 的人其腫瘤縮小可持續(xù) 6 個(gè)月以上。

    未來潛力

    但這些藥物真正的潛力將會(huì)隨著它們用于黑色素瘤及其它癌癥而顯示出來。Keytruda 首先于 9 月份獲得批準(zhǔn)。Opdivo 隨后三個(gè)月獲得批準(zhǔn)。但百時(shí)美施貴寶正在進(jìn)一步前進(jìn)，該公司趕在其它黑色素瘤藥物之前完成了測(cè)試 Opdivo 的研究。投資銀行的一些分析師稱，這可能為百時(shí)美施貴寶帶來優(yōu)勢(shì)。此外，人們預(yù)測(cè)兩款藥物中每款藥物未來幾年的銷售額會(huì)達(dá)到 30 億美元。

   明年，有關(guān)兩款藥物在非小細(xì)胞肺癌方面的應(yīng)用會(huì)有更多信息。百時(shí)美施貴寶 Opdivo 用于這一適應(yīng)癥的試驗(yàn)備受關(guān)注，用于其它癌癥的研究也在進(jìn)行中。其它制藥公司如羅氏及阿斯利康也在開發(fā)其自己的類似藥物。也有其它利用免疫系統(tǒng)的藥物讓醫(yī)生及研究人員感到興奮的。

    獲批藥物日益增多

    根據(jù) FDA 數(shù)字，該機(jī)構(gòu)于 2014 年批準(zhǔn)了 41 款藥物，高于 1996 年以來的任何一年。去年批準(zhǔn)藥物數(shù)量是 2007 年批準(zhǔn)數(shù)量的兩倍，當(dāng)時(shí)的醫(yī)藥行業(yè)出現(xiàn)了多年來的干旱。

    大量新藥獲得批準(zhǔn)對(duì)制公司來說是一個(gè)好兆頭，包括較小規(guī)模的研發(fā)許多新藥的生物技術(shù)公司。2014 年，NYSE ARCA 醫(yī)藥指數(shù)增長(zhǎng) 15%，納斯達(dá)克 iShares 生物技術(shù)指數(shù)增長(zhǎng) 35%，相比之下，標(biāo)準(zhǔn)普爾指數(shù) 500 增長(zhǎng) 13%。

    來自吉利德科學(xué)的 Harvoni 成為首款用于丙型肝炎的單一膠囊劑藥物，來自艾伯維的競(jìng)爭(zhēng)產(chǎn)品，日服一次的四藥復(fù)方制劑 Viekira Pak 也獲得批準(zhǔn)。Sovaldi 是 Harvoni 中的一種最主要成分，這款藥物是 2013 年最重要的新藥。

    2014 年獲得批準(zhǔn)的其它重要藥物有用于耐藥革蘭氏陰性細(xì)菌的新型抗生素 Zerbaxa，用于治療特發(fā)性肺纖維化的 Esbriet，來自安進(jìn)用于治療 B 細(xì)胞急性淋巴母細(xì)胞性淋巴瘤 (ALL) 的 Blincyto。

    高昂費(fèi)用

    所有這些創(chuàng)新正以高昂藥品價(jià)格為代價(jià)。制藥公司增加了產(chǎn)能，但它們也面臨升級(jí)的研發(fā)成本。它們也證明了令人吃驚的定價(jià)能力，使得藥品價(jià)格上升到一個(gè)十年前無法想像的水平。

    在使用 Keytruda 與 Opdivo 時(shí)，每位患者一年的花費(fèi)為 15 萬美元。由于這兩款藥物相似，一些分析師想知道是否會(huì)發(fā)生類似丙型肝炎藥物的情形。吉利德對(duì) Harvoni 的定價(jià)是每位患者每年為 9.5 萬美元，艾伯維對(duì)其競(jìng)爭(zhēng)產(chǎn)品 Viekira Pak 的定價(jià)是每位患者每年為 8.3 萬美元，給出一個(gè)不是很大的折扣。但艾維與快捷藥方達(dá)成了協(xié)議，在很大程度上因快捷藥方把 Harvoni 排除，作為回報(bào)艾伯維給出了一個(gè)巨大的折扣，其 Viekira Pak 將會(huì)獲得巨大收益。

    在癌癥領(lǐng)域出現(xiàn)類似的情況可能比較困難。吉利德與艾伯維藥物基本被批準(zhǔn)治療相同類型的患者?，F(xiàn)在 Keytruda 與 Opdivo 的確相同。但時(shí)過境遷，它們的批準(zhǔn)可能基于不同患者人群的不同研究。如果那樣的話，藥物將是不可以相互替換的。而且最終可能意味著默沙東與百時(shí)美施貴寶均不愿給出大的價(jià)格折扣。這將是今年的事情。