東方醫(yī)藥網(wǎng)導(dǎo)讀：以下是來(lái)自第 56 屆美國(guó)血液學(xué)會(huì)（ASH）年會(huì)上的報(bào)道。根據(jù)新的研究表明，新診斷為急性髓系白血?。ˋML）的年輕患者標(biāo)準(zhǔn)化療方案中加入索拉非尼（Sorafenib）可提高緩解率和無(wú)事件生存期。

使用索拉非尼的患者 3 年無(wú)事件生存率達(dá) 40%，相比安慰劑組 22%（P =0.013）。此外，索拉非尼治療組的中位無(wú)事件生存期以及無(wú)復(fù)發(fā)生存率都比安慰劑組更優(yōu)，分別為 21 個(gè)月 vs 9 個(gè)月和 58% vs 36%（P=0.017）?？偵嫫跓o(wú)提高。

牽頭項(xiàng)目研究的 Christoph R?llig 博士稱，這是酪氨酸激酶抑制劑在該類型白血病的隨機(jī)臨床試驗(yàn)上首次獲得成效。他解釋說(shuō)，這些高水平的數(shù)據(jù)說(shuō)明了年輕患者使用索拉非尼的成效，最重要的是，現(xiàn)在有一項(xiàng)隨機(jī)試驗(yàn)的證據(jù)。

索拉非尼是一種多重激酶抑制劑，可抑制多種導(dǎo)致 AML 發(fā)病的致癌激酶。以往多項(xiàng)研究和一些臨床試驗(yàn)都表明索拉非尼治療 AML 有效，唯一的例外是一項(xiàng)研究調(diào)查發(fā)現(xiàn)，標(biāo)準(zhǔn)誘導(dǎo)和鞏固治療聯(lián)合索拉非尼治療對(duì)老年急性髓系白血病患者無(wú)益。但這些研究都不屬于隨機(jī)臨床試驗(yàn)。

年輕的 AML 患者有較高的耐受性，Christoph R?llig 博士以及他的研究小組進(jìn)行的隊(duì)列試驗(yàn)發(fā)現(xiàn)，60 歲是用藥的分界點(diǎn)。

研究共納入新診斷的 AML276 例，年齡介于 18 和 60 歲。所有患者接受兩個(gè)療程的誘導(dǎo)治療和三個(gè)療程的高劑量阿糖胞鞏固治療。沒(méi)有獲得緩解的患者會(huì)接受劑量更高周期更長(zhǎng)的誘導(dǎo)治療。中危組患者首先完全緩解會(huì)接受干細(xì)胞移植。至少，患者隨機(jī)接受索拉非尼或安慰劑的標(biāo)準(zhǔn)治療。

終點(diǎn)設(shè)為無(wú)事件生存。事件定義為誘導(dǎo)后不能達(dá)到完全緩解、復(fù)發(fā)或死亡。索拉非尼治療組 3 年總生存率優(yōu)于安慰劑組（63 % 和 56 %）。最常見(jiàn)不良反應(yīng)包括發(fā)燒（40 %）、感染（22 %）和出血事件（2%）。索拉非尼治療組出血、發(fā)燒、和手足綜合癥的風(fēng)險(xiǎn)比安慰劑組高。其他不良反應(yīng)在兩組中無(wú)顯著差異?？傊骼悄崧?lián)合化療可用于年輕患者，可顯著提高無(wú)事件生存期。

會(huì)議主持人 David Steensma 博士稱，索拉非尼已經(jīng)用于治療復(fù)發(fā)性 / 難治性白血病。許多臨床醫(yī)生將其用于適應(yīng)癥之外，一些保險(xiǎn)也覆蓋了該藥，這可能是因?yàn)樵撍幨?FDA 批準(zhǔn)使用藥。臨床上已有難治性疾病患者使用索拉非尼取得良好的效果，血常規(guī)恢復(fù)正常，毫無(wú)疑問(wèn)，這是一個(gè)好藥！他指出，隨著長(zhǎng)時(shí)間的隨訪總生存期受益會(huì)顯現(xiàn)出來(lái)。

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