東方醫(yī)藥網(wǎng)導(dǎo)讀：英國(guó)國(guó)家衛(wèi)生保健優(yōu)化研究所（NICE）于 11 月 26 日發(fā)布最終草案指南，推薦 NHS 對(duì) Alexion 制藥 Soliris (eculizumab)用于非典型溶血性尿毒綜合征 (aHUS) 予以報(bào)銷。NICE 行政長(zhǎng)官 Dillon 評(píng)論稱，“委員會(huì)接受 Soliris 是對(duì) aHUS 管理的一次巨大轉(zhuǎn)變，可以認(rèn)為是對(duì)這一高度未滿足醫(yī)療需求疾病的一次重大創(chuàng)新?！?/div>
但當(dāng)草案于 9 月份發(fā)布時(shí)，Dillon 評(píng)論稱“這款藥物太貴，”每位成年患者第一年的治療成本估計(jì)有 34.02 萬(wàn)英磅（53.6198 萬(wàn)美元）。Dillon 補(bǔ)充稱，指南建議應(yīng)當(dāng)只有在遇到重要情況時(shí)對(duì) Soliris 進(jìn)行資助，包括建立因臨床原因而開始及停止治療的規(guī)則。
據(jù) NICE 稱，aHUS 在英格蘭影響大約 200 人，每年有 20-30 人被確診患有這種疾病。NICE 預(yù)測(cè)，如果所有患有這種疾病的患者以 Soliris 進(jìn)行治療，第一年的成本為 5780 萬(wàn)英磅（9110 萬(wàn)美元），第二年增加到 6250 萬(wàn)英磅（9850 萬(wàn)美元）。
NICE 指出，假定的情況是每年有 20 名新患者進(jìn)行治療，同時(shí)現(xiàn)有患者繼續(xù)以每年 32.76 萬(wàn)英磅進(jìn)行維持治療。Dillon 評(píng)論稱，“英格蘭 NHS 及制藥公司應(yīng)該考慮可能存在的降低 Soliris 納入 NHS 成本的機(jī)會(huì)?！?/div>
Soliris 的最終指南有望于 2015 年 1 月發(fā)布，草案指南作為一個(gè)新的 NICE 項(xiàng)目正被予以評(píng)估，觀察用于非常罕見疾病的高度專業(yè)技術(shù)是否值得一個(gè)高的價(jià)格。
Alexion 研發(fā)主管 Mackay 評(píng)論這一決定時(shí)表示，此次推薦增加了其信心，罕見病藥物可以供患者獲取，對(duì)投資產(chǎn)生回報(bào)，特別是對(duì)公共醫(yī)療體系如 NHS。
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