東方醫(yī)藥網(wǎng)導讀：西方世界的第一種基因治療藥物將在德國上市，其 110 萬歐元（約合 140 萬美元）的定價創(chuàng)下了治療罕見病藥價的新紀錄。

    據(jù)報道，這種名為“Glybera”的藥物用于治療脂蛋白酯酶缺乏遺傳?。↙PLD）患者，由荷蘭生物科技公司 UniQure 研發(fā)制造，意大利凱西制藥集團則是其市場合作伙伴。天價的 Glybera 則展現(xiàn)了單一治療如何修復缺陷基因，可能顛覆傳統(tǒng)的醫(yī)藥商業(yè)模式。

    天價

    經(jīng)過 25 年的實驗和數(shù)次周折，基因治療終于通過轉(zhuǎn)移矯正基因到缺陷細胞的方法向患者拋出了生命線，但其高昂的價格對患者則是巨大的挑戰(zhàn)。

    2012 年 10 月，Glybera 在歐盟獲得了批準，但上市日期卻拖延了兩年，用于跟蹤收集患者治療后長達 6 年的隨訪數(shù)據(jù)，這些患者均滿足 Glybera 在歐盟的標簽適應(yīng)癥要求。

    現(xiàn)在凱西公司已經(jīng)向德國聯(lián)邦聯(lián)合委員會（G-BA）提交了定價材料，2015 年 4 月底將發(fā)布該藥物的估價。藥品制造商認為每瓶的零售價應(yīng)該在 5.3 萬歐元，出廠價則定在 4.387 萬歐元。

    在臨床試驗中，一個平均體重在 62.5 公斤的、典型的 LPLD 患者需要 21 瓶 Glybera，進行 42 次注射，如此算來，一個患者在該藥物上需要花費 111 萬歐元。在德國的藥品價格體系下，最終價格將享受 7% 的折扣。根據(jù)德國相關(guān)規(guī)定，新藥品上市價格的有效期為前 12 個月。

    一位凱西公司的發(fā)言人證實了上述上市價格?！邦A計首次用于商業(yè)治療將在 2015 年上半年?！彼a充稱，該藥品最終價格將在 G-BA 作出結(jié)論后，經(jīng)過同法定醫(yī)療保險基金的談判后才能確定。

    UniQure 將獲得銷售額 23%~30% 的凈提成，該公司稱歐盟的定價是其合作伙伴凱西公司的事情，不過 UniQure 計劃在 12 月 1 日于紐約的一個投資者會議上討論 Glybera 定價。

    基準產(chǎn)品

    由于在整個歐洲只有 150~200 名患者可能符合使用 Glybera 的條件，即便該藥品價格很高，對醫(yī)保預算的影響將非常小，但該藥品仍然得到各界的密切關(guān)注，因為其被視為未來基因治療的一個基準。

    目前，UniQure 也在尋求 Glybera 在美國獲批，并表示希望能在 2018 年順利通關(guān)。2004 年，中國成為首個批準基因治療產(chǎn)品用作商業(yè)用途治療癌癥的國家，但此前歐美國家尚未批準任何的基因治療，Glybera 是西方世界的首例。

    基因修復技術(shù)的支持者堅持認為它是一種劃算的治療方法，雖然成本高，但能永久治愈很多患者。

    至于 Glybera，凱西公司稱，年化成本并不比其他罕見病中使用的一些昂貴的酶替代治療高，況且該藥物在至少 6 年中證明是有效的。Glybera 是利用一種無害改良病毒在注射入患者體內(nèi)后傳遞一個有效基因拷貝生成脂蛋白脂酶。

    目前，UniQure 也在針對血友病進行基因治療研究，同時還在進行一個關(guān)于心力衰竭研究的早期項目，一旦成功可能使得基因治療不僅僅局限于罕見病。

    有行業(yè)分析師預計，一旦試驗成功，基因藥物治療能更多的常見病，成本也會更低，因為制造商應(yīng)該能夠從更大規(guī)模的患者群中收回研發(fā)投資。

    在基因治療市場中，UniQure 的競爭對手包括 Spark Therapeutics 和藍鳥生物公司（Bluebird Bio）。本月 6 日，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予 Spark Therapeutics 產(chǎn)品 SPK-RPE65 突破性療法地位，該藥品用于治療由于基因突變所導致的夜盲癥。藍鳥生物公司則致力于研發(fā)治療神經(jīng)系統(tǒng)和血液系統(tǒng)疾病的藥物。

    在過去的一年半中，藍鳥生物公司和 UniQure 先后在納斯達克成功上市，反應(yīng)出投資者對該領(lǐng)域興趣的日益濃厚。

    在全球主要的制藥公司中，今年拜耳公司宣布以 2.52 億美元的價格獲得 Dimension Therapeutics 公司治療血友病的基因療法項目，諾華則在近期剛剛成立一個細胞和基因治療部門。