東方醫(yī)藥網(wǎng)導(dǎo)讀：諾華公司相信，其新的腫瘤治療藥物對(duì)于有嚴(yán)重多發(fā)性骨髓瘤和血癌的患者會(huì)有強(qiáng)烈的改善。但首先，諾華公司必須向 FDA 獨(dú)立專家小組證明該藥物有能力在數(shù)月內(nèi)顯著延長生存期，并且這種優(yōu)勢(shì)勝過其安全風(fēng)險(xiǎn)。

    FDA 腫瘤藥物咨詢委員會(huì)在 11 月 06 日召開了會(huì)議并提前發(fā)布了文件，該機(jī)構(gòu)官員沒有給出多少評(píng)論，而是注重諾華公司 768 例 3 期臨床試驗(yàn)的相關(guān)數(shù)據(jù)。在療效方面，使用由諾華的帕比司他，武田的萬珂和類固醇地塞米松組合的復(fù)方藥物相對(duì)單獨(dú)使用帕比司他能夠延長無進(jìn)展生存期（PFS）3.9 個(gè)月，幫助患者延長近半年的壽命且沒有嚴(yán)重癥狀。

    但同時(shí)，帕比司他組的患者中 7% 的人死亡是源于非癌癥的并發(fā)癥，而其他組中這一比例僅為 3.5%，這些報(bào)告的并發(fā)癥狀包括骨髓抑制、出血、感染、胃腸道毒性和心臟毒性。

    因此 FDA 審查中的最大挑戰(zhàn)是如何證明藥物的優(yōu)秀療效大于其可能產(chǎn)生的嚴(yán)重風(fēng)險(xiǎn)。在本月 6 日的會(huì)議上，該小組投票決定是否批準(zhǔn)帕比司他，如果獲得批準(zhǔn)，諾華公司計(jì)劃以 Farydak 為商品名進(jìn)入市場(chǎng)。

    回到藥物的療效數(shù)據(jù)上，F(xiàn)DA 審查員指出，帕比司他組許多患者的 PFS 結(jié)果由于數(shù)據(jù)不完整和缺少評(píng)估，還需要進(jìn)行審查。一個(gè)獨(dú)立審查委員會(huì)表示，去掉的所有不完整數(shù)據(jù)，帕比司他組的 PFS 中值相對(duì)安慰劑組僅僅延長了 2.2 個(gè)月。另外，雖然對(duì)該藥物的次要終點(diǎn)，即整體存活率的評(píng)價(jià)還為時(shí)過早，但這項(xiàng)研究有趨勢(shì)顯示，至今帕比司他組的整體存活率中值為 33.6 個(gè)月，而安慰劑組為 30.4 個(gè)月，。

    該藥曾名為 LBH589，能夠阻斷去乙?；傅慕M蛋白和非組蛋白（簡(jiǎn)稱的 HDAC 和 DAC），從而強(qiáng)烈抑制癌細(xì)胞直到細(xì)胞死亡，同時(shí)不會(huì)對(duì)健康細(xì)胞有損害。諾華公司認(rèn)為這個(gè)“泛 DAC”抑制劑要?jiǎng)龠^ Celgene 公司、Acetylon 制藥和 MorphoSys 公司的類似藥物。

    諾華的腫瘤事業(yè)部雄心勃勃地計(jì)劃在 2017 年推出 10 個(gè)產(chǎn)品，而帕比司他正是其中之一，這家瑞士制藥商還預(yù)期到 2018 年開發(fā)出 14 個(gè)新的產(chǎn)品。為此該公司已逐步加大了其研發(fā)投入，去年達(dá)到近 99 億，占其總收入的 17%。