東方醫(yī)藥網(wǎng)導(dǎo)讀：盡管 Vertex 旗下 Kalydeco 在一項(xiàng)測(cè)試用于 R117H 突變囊腫性纖維化患者療效的試驗(yàn)中未能達(dá)到其主要終點(diǎn)，但這款藥物被 FDA 顧問委員會(huì)推薦批準(zhǔn)用于該患者人群。一些人認(rèn)為，這是該藥物即將被批準(zhǔn)的信號(hào)。
日前， FDA 一個(gè)顧問小組以 13 比 2 的投票結(jié)果支持批準(zhǔn)這款藥物用于 6 歲及以上年齡的 R117H 突破患者，這家位于波士頓的公司在一份聲明中表示。雖然有效性投票結(jié)果接近于不支持其批準(zhǔn)（9 票支持，6 票反對(duì)），但 Kalydeco 依然解決了一個(gè)“高度未滿足的醫(yī)療需求，”德意志銀行分析師 Karnauskas 在投票之前的一份投資者報(bào)告中這樣寫道。
“我們認(rèn)為，醫(yī)生和 18 歲以下的患者想獲得這款藥物，”她如此表示。對(duì) Vertex 來說，這是一個(gè)好的跡象，如果 FDA 遵循了顧問小組的建議，該公司可能看到一筆豐富的新收入。據(jù)該公司稱，在美國(guó)大約有 300 名患者有這種突變，而這款藥物標(biāo)價(jià) 30 萬美元。
但伯恩斯坦分析 Porges 認(rèn)為，這是 FDA 對(duì) Vertex 項(xiàng)目進(jìn)行下一階段審查的一個(gè)“軟指標(biāo)”，他在一份投資者報(bào)告中如此寫道。該公司簽注資料認(rèn)為“這是該項(xiàng)目的一個(gè)普遍性的積極意見，對(duì)于明年更加重要的復(fù)方藥物批準(zhǔn)來說是一個(gè)好兆頭?！?/div>
這款“更加重要”的復(fù)方藥物由 Kalydeco 和 Lumacaftor 組成，Vertex 正在測(cè)試這款兩藥復(fù)方藥物用于 F508del 突變患者。據(jù)國(guó)際策略暨投資集團(tuán)分析師 Schoenebaum 稱，全球有 2.8 萬多人受到 F508del 影響。行業(yè)觀察家預(yù)測(cè) Vertex 今年底將向 FDA 提交這款復(fù)方藥物的上市申請(qǐng)，他在一份投資者報(bào)告中寫道。
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