塞爾基因之前在不知名的愛爾蘭生物科技公司 Nogra 制藥身上下了一個大的賭注，當時該公司就一款處于中期階段的節(jié)段性回腸炎（克羅恩?。┧幬锱c Nogra 制藥展開合作。10 月 20 日，塞爾基因解釋了它當時將 7.1 億美元預(yù)付款賭注于一款 2 期階段藥物的原因，該公司強調(diào)試驗數(shù)據(jù)支持這款治療藥物可以幫助促進一個廣泛患者人群得到臨床緩解。

   “每天接受 40mg(55.0%) 與 160mg(65.1%) Mongersen(GED-0301) 治療的患者與安慰劑治療患者相比，有明顯更大比例的患者獲得臨床緩解，”塞爾基因在一份摘要中指出。

   “每天 10mg 劑量與安慰相比，在臨床緩解上沒有明顯差異。每天接受 10mg(36.6%)、40mg(57.5%) 或 160mg(72.1%) Mongersen 治療的患者與安慰劑治療患者相比，有明顯更高的臨床緩解率。用藥組與安慰劑組不良事件發(fā)生率及嚴重不良事件發(fā)生率相似。

   Mongersen 是一種口服反義寡核苷酸，它旨在以結(jié)腸終端附近的 Smad7 為靶點，在這個位置它可以刺激產(chǎn)生一種炎癥響應(yīng)。在塞爾基因以預(yù)付款加 19 億美元開發(fā)及銷售里程碑付款獲得這款藥物時，該公司已看到這些試驗結(jié)果。對分析師來說，在交易后他們不得不調(diào)整他們對塞爾基因的預(yù)期，這些數(shù)據(jù)有助于強調(diào)這款藥物的潛能。

   “總之，來自 160 名患者參與的臨床試驗的數(shù)據(jù)達到了我們最高預(yù)期，”科學(xué)信息研究所的 Schoenebaum 稱?！耙虼耍掖藭r的最好猜測是今天的股票將會小幅上漲?！?/P>

   “GED-0301 是一種新類型的口服反義治療藥物，這款藥物有可能改變節(jié)段性回腸炎的治療范式，”塞爾基因炎癥及免疫腫瘤部門主管 Smith 表示?！叭麪柣蚝芨吲d繼續(xù)在不久將來推進這一新型治療藥物進入 3 期臨床試驗開發(fā)?！?/P>

   塞爾基因在生物科技交易領(lǐng)域非常有經(jīng)驗。該公司在業(yè)內(nèi)擁有一個最活躍的合作組織，并且除癌癥藥物之外，該公司對于使公司產(chǎn)品組合多樣化有很大興趣。目前，塞爾基因似乎準備兌現(xiàn)承諾。Mongersen 將在今年底前進入 3 期試驗。